[미디어펜=김견희 기자]GC녹십자는 파트너사 미국 바이오텍 스페라젠과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD) 회의'에 공동 후원사로 참여했다고 31일 밝혔다.

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익・위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.

GC녹십자와 미국 바이오텍 스페라젠은 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 현재는 해당 질환의 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.

국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 첫 사례로, 이번 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자들이 참석했다. 

이들은 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고 어떤 유형의 치료법이 환자들에게 최선의 효과를 줄 수 있는지, 임상에서 사용할 수 있는 효과적인 데이터 도출 방안 등 다양한 주제에 대해 논의했다.

논의된 내용을 바탕으로, SSADHD 환자 협회는 올해 말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 이후 질환에 대한 효소 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립할 계획이다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.