[美증시 특징주] 유니큐어 78% 폭등...FDA, 헌팅턴병 치료제 신속승인신청 허용

[미디어펜=김종현 기자] 네덜란드의 유전자 치료제 기업인 유니큐어(uniQure N.V.)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 헌팅턴병 유전자 치료제 후보물질에 대한 신속 승인 신청을 허용받았다는 소식에 주가가 폭등했다.

17일(현지시간) 나스닥시장에서 유니큐어는 78.44% 오른 48.16 달러에 마감했다. 

이날 일부 언론은 FDA가 유니큐어가 제출한 헌팅턴병 유전자 치료제 후보물질인 'AMT-130'의 신속 승인 신청을 전격 허용했다고 보도했다.

FDA는 지난 3월 유니큐어의 임상 1/2상 데이터가 신속 승인(BLA)을 신청하기에 부족하다고 판단하고, 대규모의 무작위 위수술(Sham-surgery) 임상 3상을 요구했었다. 

그러나 최근 열린 미팅에서 FDA는 입장을 바꾸어 기존 임상 1/2상의 3년 추적 분석 데이터만으로도 신속 승인 신청이 가능하다고 입장을 바꿨다.

새로 대규모 임상 3상을 진행하려면 수년의 시간과 막대한 비용이 소요되지만, 이번 결정으로 유니큐어는 올해 3분기 내에 미국 FDA에 신속 승인을 신청할 수 있게 됐다.

뇌 세포를 파괴하는 헌팅턴병은 치명적인 유전성 신경퇴행성 질환이지만, 현재 질병의 진행을 늦추거나 근본적으로 치료하는 승인된 치료제가 없다. AMT-130이 승인될 경우 시장을 선점할 수 있는 강력한 모멘텀이 될 수 있다.

증권사들도 이에 즉각 반응했다. 투자은행 캔터 피츠제럴드는 유니큐어의 투자의견을 '중립'에서 '비중확대(Overweight)'로 상향조정하고, 목표주가를 기존 18달러에서 61달러로 대폭 올렸다. 

H.C. 웨인라이트 역시 매수(Buy) 투자 의견과 목표주가 50달러를 유지했다.

유니큐어는 세계적인 유전자 치료제 전문 바이오 기업으로, 유전 결함을 수정하기 위해 인공 유전자를 환자 세포에 전달하는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 기술 분야에서 세계 최고 수준의 전문성을 보유하고 있다.