[美증시] 희귀질환치료제 아르젠엑스 16% 폭등…"근육염치료제 임상3상 성공"

[미디어펜=김종현 기자] 네덜란드의 희귀질환치료제 개발업체인 아르젠엑스(argenx :ARGX)가 근육염 치료제 비브가르트의 새로운 자가면역질환을 대상으로 한 임상 3상이 성공했다는 소식에 주가가 폭등했다.

17일(현지시간) 나스닥시장에서 아르젠엑스는 16.04% 치솟은 987.84 달러에 마감했다.

이 회사는 이날 성인 자가면역 근육염(Autoimmune Myositis) 환자들을 대상으로 근육염치료제인 비브가르트 피하주사 제형을 투여해 위약(가짜 약)과 효능을 비교한 3상 결과를 발표했다.

면역매개 괴사성 근병증(IMNM)과 피부근염(DM) 환자 전체를 통합 분석한 결과, 52주 차의 총 개선 점수(TIS)에서 위약 대비 15.4포인트 높은 통계적으로 유의미한 개선 결과를 보였다.

투여 시작 4주 만에 위약군과 확연한 치료 효과 차이가 나타났으며, 환자들이 스테로이드제 복용을 줄여가는 과정에서도 1년 내내 강력한 효과가 지속되었다.

자가면역 근육염의 하위 유형인 면역매개 괴사성 근병증(IMNM)은 3~6개월 만에 환자가 휠체어 신세를 지게 될 정도로 파괴적인 희귀 질환이지만, 현재까지 전 세계적으로 승인받은 표적 치료제가 단 하나도 없었다.

이번 임상 성공으로 기존 중증 근무력증(gMG)과 CIDP에 이어, 미국에만 약 10만 명의 환자가 고통받고 있는 근육염 시장으로 적응증을 확대할 수 있는 발판이 마련됐다.

현행 치료법이 부작용이 심한 독성 스테로이드나 광범위 면역억제제에만 전적으로 의존하고 있어, 출시 즉시 환자들과 의료진의 강력한 선택을 받아 매출이 폭발적으로 늘어날 것으로 기대된다.

이번 성공은 아르젠엑스가 개척한 'FcRn 차단 기술'이 근육 및 피부 자가면역 질환을 일으키는 병원성 IgG 항체를 정밀 타격해 제거할 수 있음을 입증한 것으로 평가된다. 업계에서는 이 약물이 향후 쇼그렌 증후군이나 전신 경화증 같은 다른 난치성 류마티스 질환으로 영역을 확장하는 데 있어서 강력한 청신호가 켜졌다고 봤다.

RBC 캐피탈 마켓 등 월가 주요 투자기관들은 일제히 이를 아르젠엑스의 거대한 승리라고 평가했다. 회사 측은 미국 식품의약국(FDA)애 허가 신청 절차를 신속히 추진할 계획이다.