종근당, 키오라 ‘KIO-301’ 국내 개발권 확보…희귀 망막질환 공략

[미디어펜=박재훈 기자]종근당이 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스와 손잡고 희귀 유전성 망막질환 치료 신약 후보물질 ‘KIO-301’의 국내 개발·상업화에 나선다. 특정 유전자 변이와 무관하게 적용할 수 있는 새로운 기전의 후보물질을 확보해 희귀 안과질환 파이프라인을 확대한다는 전략이다.

종근당은 21일 키오라와 KIO-301의 국내 안과 적응증 개발과 허가, 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 계약에 따라 종근당은 국내 임상 개발과 품목허가, 상업화를 맡고 키오라는 개발·허가 단계별 마일스톤과 국내 판매 로열티를 받는다.

KIO-301은 망막색소변성증을 우선 적응증으로 개발 중인 저분자 신약 후보물질이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야 협착과 시력이 저하되는 희귀 유전성 질환이다. 국내 환자는 1만 명 이상으로 추정된다.

해당 후보물질은 광수용체가 손상된 뒤에도 남아 있는 망막신경절세포(RGC)에 광감지 기능을 부여하는 기전으로 설계됐다. 빛이 있을 때 망막신경절세포가 뇌에 시각 신호를 전달하도록 유도하고 빛이 없을 때는 신호를 멈추는 방식이다.

업계에서는 KIO-301이 유전자 변이에 따라 환자군이 제한되는 유전자치료제와 달리 광범위한 망막색소변성증 환자군을 대상으로 개발할 수 있다는 점에서 국내 희귀 안과질환 치료 선택지 확대 가능성에 주목하고 있다.

김영주 종근당 대표이사는 “KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약후보물질”이라며 “종근당이 축적해 온 안과 분야의 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 긴밀히 협력해 국내 개발을 추진하겠다”고 말했다.

브라이언 M. 스트렘 키오라 대표이사 겸 최고경영자(CEO)는 “이번 계약으로 KIO-301의 개발 및 상업화 네트워크가 미국, 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 확대됐다”며 “임상 개발과 허가, 상업화 역량을 갖춘 종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고 국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.