[미디어펜=박재훈 기자]유한양행이 개발 중인 고셔병 치료 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 FDA(식품의약국)로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 회사는 이번 지정을 발판으로 글로벌 임상 및 허가 전략을 본격화해 고셔병 환자들의 치료 접근성을 높이겠다는 방침이다.
유한양행은 13일 자사가 개발 중인 고셔병 치료용 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 FDA로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.
FDA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 극히 적고 치료 대안이 부족한 질환에 대한 신약 개발을 장려하기 위한 것으로 지정 시 임상시험 세액공제, FDA 심사수수료 면제, 허가 후 최대 7년간 시장독점권 등의 다양한 인센티브가 부여된다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 지질 대사가 원활하지 않아 간·비장의 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신 증상을 유발하는 리소좀 축적 질환이다.
특히 제3형 고셔병은 신경학적 이상이 동반되지만 현재 이에 적합한 치료제가 없어 높은 미충족 수요가 존재한다.
유한양행의 후보물질 YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 합성을 억제하는 GCS(글루코실세라마이드 합성효소) 억제제로 기질감소치료법(SRT)에 속하는 경구용 저분자 화합물이다.
전임상에서 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 GL1을 효과적으로 억제하는 것으로 나타나 신경 증상이 동반된 제3형 고셔병 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성이 제시되고 있다.
유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 및 허가 전략을 체계화하며 개발 속도를 높일 계획이다. 회사는 이미 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받아 건강인을 대상으로 한 최초 인체시험(FIH)을 진행하고 있다.
김열홍 유한양행 R&D(연구개발) 총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.
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