[미디어펜=박재훈 기자]유한양행이 고셔병 치료제 후보물질로 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품 지정을 확보하며 글로벌 개발 전략에 속도를 내고 있다.
유한양행은 고셔병 치료제 ‘YH35995’가 EMA(유럽의약품청)로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 23일 밝혔다.
이번 지정은 지난 4월 미국 FDA(식품의약국) 희귀의약품 지정에 이은 성과로 주요 글로벌 규제기관에서 연이어 개발 가치를 인정받았다는 점에서 의미가 있다.
EMA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환을 대상으로 개발을 지원하는 제도로 지정 시 과학적 자문과 수수료 감면, 시판 후 최대 10년간 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다.
고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 글루코실세라마이드(GL-1)가 체내에 축적되는 리소좀 축적 질환으로 간·비장 비대와 혈액 이상, 골격계 문제 등 다양한 증상을 유발한다. 특히 신경 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 치료 옵션이 제한적인 대표적 미충족 의료 영역으로 꼽힌다.
YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제하는 경구용 기질감소치료제(SRT)로 GL-1 생성 자체를 줄이는 기전을 기반으로 한다. 유한양행이 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보했으며 현재 단독으로 임상 개발을 진행 중이다.
특히 혈액뇌장벽(BBB) 투과성이 우수해 중추신경계까지 약효 전달이 가능한 점이 강점으로 꼽힌다. 전임상에서는 혈장과 뇌 조직 내 GL-1 감소 효과가 확인되며 신경형 고셔병 치료 가능성을 제시했다.
임상 개발도 진행 중이다. 유한양행은 지난 5월 이탈리아에서 열린 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄에서 건강인을 대상으로 한 초기 임상을 통해 단회 투여(SAD) 데이터를 공개했다. 이를 기반으로 현재는 단회 투여 후 안전성과 내약성 및 PK, PD 결과를 토대로 임상에 들어가 개발을 이어가고 있다.
유한양행은 이번 EMA 지정에 따라 글로벌 임상 및 허가 전략을 구체화하고 향후 환자 접근성 확대에 집중할 계획이다.
미국과 유럽에서 동시에 희귀의약품 지정을 확보할 경우 개발 리스크를 낮추고 상업화 시 독점권을 기반으로 수익성을 확보할 수 있어 글로벌 희귀질환 치료제 시장 진입의 중요한 이정표로 평가된다.
김열홍 유한양행 R&D(연구개발)총괄 사장은 “앞서 FDA ODD 지정과 국제 학회에서의 임상 데이터 공개에 이어 이번 EMA ODD 지정까지, 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 미국과 유럽에서 연이어 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
[미디어펜=박재훈 기자]